石藥集團以持續拓展的研發管線、多維度的研發能力獲得了《2025年醫藥研發年度回顧》的關注，在全球醫藥企業研發管線規模排名大幅提升。集團一直堅持以創新融入國際研發格局，在全球建立了五大研發中心，2024年研發投入超51億元。依托納米制劑、mRNA、ADC、細胞治療等八大技術平臺，聚焦腫瘤、精神神經、心血管、免疫和呼吸、代謝及抗感染六大領域。憑借強大的研發引擎，集團在研創新藥和創新制劑項目有200余個，其中大分子90余個、小分子60余個、新型制劑50余個。預計截至2028年底，將有50余款新藥或新適應癥申報上市。

由于不同種類的罕見病患者數量少、治療藥物研發成本高等，全球罕見病藥物仍然存在緊缺問題。石藥集團十分關注少數群體尤其是罕見病的治療，在罕見病藥物研發方面持續深耕，已經研發上市多款罕見病藥物，覆蓋骨巨細胞瘤、進行性纖維化性間質性肺病等，如，2023年上市的全球首個IgG4 RANKL抑制劑納魯索拜單抗注射液，用于治療罕見病骨巨細胞瘤。在研罕見病藥物覆蓋肢端肥大癥、膠質母細胞瘤等，致力于為罕見病患者帶來更多的治療選擇和生存希望。